FDA PHÊ DUYỆT THUỐC ĐƯỜNG UỐNG ĐẦU TIÊN ĐIỀU TRỊ THIẾU MÁU DO THALASSEMIA (MỘT CHỨNG RỐI LOẠN MÁU DI TRUYỀN)
Ngày đăng: 13/01/2026 - Lượt xem: 162

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt thuốc viên nén Aqvesme (mitapivat) để điều trị tình trạng thiếu máu (nồng độ hồng cầu thấp) ở người lớn mắc bệnh alpha- hoặc beta-thalassemia. Đây là lựa chọn điều trị bằng đường uống đầu tiên cho bệnh nhân beta-thalassemia và là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt cho bệnh nhân alpha-thalassemia.

Bệnh lý

Thalassemia là một rối loạn máu di truyền gây ra bởi các đột biến trong gen chịu trách nhiệm sản xuất globin alpha và beta. Các globin này là thành phần của hemoglobin (huyết sắc tố), một loại protein trong hồng cầu giúp vận chuyển oxy. Việc sản xuất chuỗi globin bất thường làm tổn thương các tế bào hồng cầu, làm giảm quá trình sản sinh và tăng sự phá hủy hồng cầu (tan máu). Một số bệnh nhân Thalassemia có thể bị phụ thuộc vào truyền máu, đòi hỏi phải truyền máu thường xuyên để quản lý tình trạng bệnh, thông thường là mỗi hai đến năm tuần một lần.

Dữ liệu về thuốc Aqvesme

Hiệu quả và tính an toàn của Aqvesme đã được đánh giá trong hai nghiên cứu lâm sàng đa quốc gia, ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm chứng bằng giả dược.

- Nghiên cứu ENERGIZE-T: Đánh giá trên 258 người lớn mắc Thalassemia phụ thuộc truyền máu (171 người dùng Aqvesme và 87 người dùng giả dược). Hiệu quả dựa trên đáp ứng giảm truyền máu (giảm > 50% số đơn vị hồng cầu được truyền và giảm ít nhất hai đơn vị trong bất kỳ giai đoạn 12 tuần liên tiếp nào tính từ lúc bắt đầu đến tuần thứ 48). Kết quả: 30% bệnh nhân dùng Aqvesme đạt đáp ứng giảm truyền máu so với 13% ở nhóm giả dược.

- Nghiên cứu ENERGIZE: Đánh giá trên 194 người lớn mắc Thalassemia không phụ thuộc truyền máu trong 24 tuần (130 người dùng Aqvesme hàng ngày và 64 người dùng giả dược). Hiệu quả dựa trên đáp ứng hemoglobin (thước đo cải thiện tình trạng thiếu máu), được định nghĩa là tăng ≥ 1 g/dL nồng độ hemoglobin trung bình tại tuần thứ 24 so với ban đầu. Kết quả: 42% bệnh nhân dùng Aqvesme đạt đáp ứng hemoglobin so với chỉ 2% ở nhóm giả dược.

Ngoài ra, nghiên cứu ENERGIZE cũng đánh giá sự thay đổi trung bình về các triệu chứng và tác động liên quan đến mệt mỏi bằng thang đo FACIT-Fatigue (0-52 điểm, điểm cao hơn nghĩa là ít mệt mỏi hơn). Bệnh nhân điều trị bằng Aqvesme có mức tăng điểm trung bình là 4,9 so với mức tăng 1,5 ở nhóm giả dược.

Liều dùng khuyến nghị: 100 mg uống hai lần mỗi ngày, cùng hoặc không cùng thức ăn.

Thông tin an toàn

Aqvesme chỉ được cung cấp thông qua một chương trình hạn chế gọi là Chiến lược Đánh giá và Giảm thiểu Rủi ro (REMS) do nguy cơ gây độc cho gan được quan sát thấy trong các thử nghiệm lâm sàng.

Các tác dụng phụ phổ biến nhất của Aqvesme bao gồm:

- Đau đầu.

- Mất ngủ.

Thông tin an toàn chi tiết hơn có sẵn trong hướng dẫn kê đơn của thuốc.

Nguồn: FDA (U.S. Food and Drug Administration), mục News & Events, đăng ngày 12/01/2026.